MLD je v současnosti léčitelná.
Podmínkou indikace genové terapie je včasná diagnostika před ztrátou kognitivní a motorické schopnosti. Rychlá diagnostika je prioritní, protože terapeutické okno pro léčbu MLD je úzké a koordinace postupu potřebného ke zprostředkování léčby je náročná. Při náhle vzniklém paralytickém strabismu a mírných změnách bílé hmoty na mozku, také při polyneuropatii nebo cholecystolitiáze, která je v dětském věku vzácná, vezměte v úvahu a vylučte MLD.